口服藥物用藥須知 Tecfidera® (dimethyl fumarate)

2013年美國食品藥物管理局（FDA）已批准 Dimethyl  fumarate (Tecfidera, Biogen Idec)用於治療「復發緩解型多發性硬化症」（relapsing-remitting multiple sclerosis）。
此批准使目前核准用於此適應症的口服藥共有3種。
其他兩種是：
Fingolimod (Gilenya, Novartis)
Teriflunomide (Aubagio, Genzyme/Sanofi)

“沒有任何藥物可以治癒多發性硬化症，所以有多種治療選項可用於患者是很重要的，” FDA 藥品評價和研究中心神經產品部主任 Russell Katz 博士在一項聲明中說。
該聲明指出，此藥物的作用是減少淋巴球，而這樣會提高感染的風險，因此美國食品藥品管理局建議在開始治療前及其後每年應監測。
臉紅和胃的問題，包括噁心、嘔吐和腹瀉，是在臨床試驗中接受此藥物的患者最常見的不良反應報告，特別是在開始治療時。這些不良反應，會隨著時間的推移而減少。
該項申 請是根據 DEFINE（Determination of the Efficacy and safety of oral Fumarate IN rElapsing-remitting MS）和 CONFIRM（Comparator and an Oral Fumarate in RRMS）試驗。此兩項試驗由Biogen Idec 公司資助，都發表在 9 月 20 日發行的新英格蘭醫學期刊。
此兩項評估 MS 患者口服 dimethyl fumarate 效果的 3 期臨床試驗顯示，該研究藥物降低了復發率、疾病活性成像，而其中1試驗顯示降低了失能的惡化。
2012 年 10 月，該公司宣布， FDA 再延長審查dimethyl fumarate 3個月，以便有更多時間審查該申請，但沒有要求另外的研究。
Biogen Idec 公司在 3 月稍早前獲得了 dimethyl fumarate  480 毫克劑量的新專利，以保護它們的獨家經營權直到 2028 。
3 月 22 日，歐洲藥品管理局的人用醫藥產品委員會建議在歐盟核准銷售 dimethyl fumarate 和 teriflunomide，做為治療復發緩解型MS第一線口服藥。

Tecfidera，通用名為富馬酸二甲酯（Dimethyl fumarate，DMF），原本是一種抑菌、防潮防霉的常用工業原料，自從被多發性硬化癥領域的主導者Biogen Idec成功開發用于該適應癥以后，真正完成了化腐朽為神奇的華麗轉身。該藥于2013年4月獲FDA批準，用作復發緩解型多發性硬化癥（RRMS，約占 所有MS病例的85%）的一線口服治療藥物。與其他注射藥物相比，Tecfidera針對MS復發具有更好的療效，同時具有較少的嚴重安全風險或監控需求以及可接受的耐受性。

抗MS药：Tecfidera (dimethyl fumarate)胶囊（2013-03-27）

商品名：Tecfidera  通用名：dimethyl fumarate  中文名：富馬酸二甲酯
药企：Biogen Idec
适应症：用于治療成人復發型多發性硬化症（multiple sclerosis, MS）。
活性成分：dimethyl fumarate (BG-12)。

作用机理：炎症和氧化應激（oxidative stress）是多发性硬化症的关键病理因子，免疫细胞激活、浸潤到中樞神經系统，產生、釋放大量活性氧和含氮碎片，導致大範圍细胞损傷。BG-12能够激活Nrf2-ARE抗氧化信号通路，抵抗活性氧對细胞的损害。
不良反应：白血球细胞减少、皮膚红熱、噁心嘔吐、腹瀉。

 其他訊息：
美國FDA警告，一名多發性硬化症(multiple sclerosis, MS)個案使用Tecfidera® (dimethyl fumarate)治療，發生進行性多灶性白質腦病(progressive multifocal leukoencephalopathy, PML)後死亡，該個案並未使用其他影響免疫功能或與PML相關之藥物。FDA決定將此不良反應加註於Tecfidera®之藥品說明書中。
Tecfidera® (dimethyl fumarate)經由活化nuclear factor (erythroid-derived 2)-like 2 (Nrf2)路徑產生抗發炎及細胞保護作用，美國FDA於2013年核准治療復發型多發性硬化症。PML為一種由JC (John Cunningham)病毒造成的罕見且嚴重之腦部感染，通常造成病人死亡或嚴重殘疾，JC病毒對一般人無害，但對免疫低下病人易造成PML。PML症狀 變化多，於數天至數週內逐漸惡化，症狀包括身體單側漸漸無力或肢體行動緩慢、視覺障礙、改變認知及記憶，導致精神混亂或人格改變，進而惡化至嚴重失能或死 亡。FDA提醒使用Tecfidera®之病人若出現上述症狀應立即就醫進行適當診斷評估，若懷疑為該藥導致之PML應立即停藥，並應依仿單建議監測淋巴球(lymphocyte)數量。 

 
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目前僅有一人，所以請先不用太過擔憂，不過請 已經使用該藥物的病友作意見回饋回饋填表連結如下：
http://www.nhi.gov.tw/PatientShare/PatientShare.aspx

口服藥物用藥須知 Tecfidera® (dimethyl fumarate)

默克的多發性硬化症藥物Cladribine未獲美國FDA批準

默克的多發性硬化症藥物Cladribine未獲美國FDA批準，后者要求前者進行更多分析與研究，以便更好地了解藥物的安全風險。

綜合媒體3月2日報導，德國默克制藥公司(Merck KGaA)周三(3月2日)表示，美國食品和藥物管理局(U.S. Food and Drug Administration,FDA)沒有批準其口服多發性硬化症治療藥Cladribine的上市申請。

上述決定令默克公司遭遇挫折，某個歐盟小組在上個月曾經確認了對於Cladribine的否定意見。

默克制藥在聲明中表示，FDA要求其進行更多分析與研究，以便更好地了解藥物的安全風險以及整體利益風險。默克計劃同FDA舉行一次審查總結會議，以便明確下一步的措施，并且探明現有數據是否能夠解決FDA提出的問題。

在歐盟做出決定之后，默克表示，依然承諾繼續并且完成Cladribine的臨床試驗，但多數分析師已經將此項藥品從其評估中移除。

Cladribine為全球首劑多發性硬化症治療藥品，但僅在澳大利亞與俄羅斯這樣的縫隙市場獲批上市。

作為Cladribine的競爭對手，瑞士制藥商諾華公司(Novartis AG)生產的Gilenya已經在美國與俄羅斯獲批上市，并且上個月獲得了歐洲藥物監管機構的肯定意見。

就先等諾華的Gilenya吧

默克的多發性硬化症藥物Cladribine未獲美國FDA批準

諾華藥廠的Gilenya成為美國第一個通過FDA核准的MS口服藥物

諾華藥廠的MS口服藥 代號:Gilenya ( fingolimod / "FTY720")
已經獲得美國FDA的核准在美國上市了. 成為第一個通過核准的MS口服藥物.

- Gilenya is the first approved oral treatment indicated for relapsing forms of MS in the US, a major advance for people with this disease - Gilenya showed superior efficacy by reducing relapses by 52% at one year compared with interferon beta-1a IM, a commonly prescribed treatment - Two-year, placebo-controlled study showed that Gilenya significantly reduced the risk of disability progression - Well-studied safety and tolerability profile with over 2,600 clinical trial patients

WASHINGTON, D.C. (TheStreet) --U.S. regulators approved Novartis'(NVS) Gilenya, the first treatment for multiple sclerosis that patients take as a once-daily pill, the company announced Wednesday.
Gilenya's approval by the U.S. Food and Drug Administration instantly changes the competitive landscape for multiple sclerosis (MS) drugs. Existing MS drugs made by Biogen Idec(BIIB), Merck KGaA, Bayer and Teva Pharmaceuticals(TEVA) are all administered by injection.

Novartis is now the only company to offer an oral MS drug, which may spark instant demand from doctors and patients eager for the convenience of a pill. Studies have also demonstrated that Gilenya works better than some of its competitors at tamping down the symptoms of MS. One of the pivotal studies used to approve Gilenya showed the drug to be superior to Biogen's Avonex in preventing MS relapses.

Counteracting the excitement for the new MS pill, however, is a side effect profile that may make doctors hesitant to use Gilenya ahead of older, more established MS drugs.

Investors were widely expecting FDA to approve Gilenya, although the agency did so without a restrictive black box warning for safety concerns and a patient monitoring system less onerous than expected.

"Gilenya has been approved for multiple sclerosis in the U.S. with a prescribing label and a REMS [risk management] requirement that are probably the best possible outcome both Novartis and investors could have hoped for," wrote J.P. Morgan European pharmaceutical analyst Alexander Hauber in a Wednesday note to clients.

Analysts, on averge, forecasts more than $1 billion in peak sales for Gilenya.

Biotech investors are most interesting to see what impact Gilenya has on Biogen Idec, which markets Avonex, the best-selling MS drug used primarily in patients newly diagnosed with the disease; as well as Tysabri, considered the most effective MS drug but one that can also cause the serious brain infection progressive multifocal leukoencephalopathy (PML). As a result, doctors use Tysabri more as a second-line treatment in MS.

JP Morgan biotech analyst Geoff Meacham, in a recent note to clients, said his polling of MS doctors found that Gilenya would likely have minimal impact on front-line MS drugs such as Biogen's Avonex, Merck's Rebif, Bayer's Betaseron or Teva's Copaxone but could have a larger effect on Biogen's Tysabri (which is co-marketed by the Irish drug maker Elan(ELN).) He rates Biogen at neutral with a $55 price target.

Jefferies biotech analyst Thomas Wei is telling clients that Gilenya's approval and financial impact on Biogen's MS franchise is already largely baked into the stock's valuation. He rates Biogen a buy with a $66 price target.

中秋節快樂!!
台灣應該快進了吧...

諾華藥廠的Gilenya成為美國第一個通過FDA核准的MS口服藥物