加拿大醫療界重大突破 多發性硬化症得以痊癒 2016-06-30 03:18:02
【加拿大樂活網lahoo.ca Lulu綜合報導】在6月份的《手術刀》國際醫學期刊上,渥太華大學及醫學院的馬克‧弗里德曼(Mark S. Freedman)醫生與同事哈里‧阿特金斯(Harry Atkins)博士刊登了關於治療多發性硬化症的學術報告。
多發性硬化症(Multiple Sclerosis)是一種慢性中樞神經系統疾病,它影響神經元傳遞的信息,造成大腦和脊髓的斑塊性神經髓鞘的破壞,造成多部位的僵硬或喪失功能。其本質上是一種自體免疫疾病,身體的免疫系統錯誤地攻擊名為髓磷脂的腦神經元脂質外層,這種情形若持續發生,便會導致癱瘓。
左:哈里‧阿特金斯(Harry Atkins)博士中:珍妮弗‧莫爾森 (Jennifer Molson)右:馬克‧弗里德曼(Mark S. Freedman)醫生患者珍妮弗‧莫爾森15歲時被診斷出患有多樣硬化症,之後六年病情迅速惡化。2002年,她21歲時在渥太華醫院接受免疫系統再造手術試驗。現在,這名35歲的女性滑雪、駕車、上班、生活都很好,再也沒復發多樣硬化症。不過,弗里德曼醫生表示,這種免疫系統再造的治療方法並不適合所有人。加拿大樂活網lahoo.ca採訪了馬克‧弗里德曼(Mark S. Freedman)醫生,他們實驗的第一階段治療了24名患者,並一直持續觀察療效,進行必要的調整。期間一名患者更換免疫系統後因肝衰竭死亡,使他們意識到可能是因為新的免疫系統給肝臟帶來了過重的解毒負擔,於是他們就開始研究如何減少幹細胞培養出的免疫系統所含的毒性。弗里德曼說:「從那以後,再也沒有復發患者,也沒有一名患者需要再服用控制硬化症的藥物。70%的患者症狀完全消失。」
它只適用於症狀活躍的患者,也有一定的風險和局限性。莫爾森的免疫系統再造手術,死亡的風險是十分之一,她此生也無法再想要孩子。但莫爾森願意承擔這些風險,從而開啟不一樣的人生。弗里德曼醫生在《柳葉刀》6月9日一期上的報告中說,第二階段實驗也已經治療了15名患者,使用了更先進的器材和更好的藥品。隨著研究人員的經驗積累和醫學的進步,免疫系統再造帶來的副作用正不斷減少。渥太華醫院治療多樣硬化症成功的案例,使各地患者看到了希望,希望得到同樣的治療。但弗里德曼說,「因為我們不是營業性的醫院,很遺憾我們不能為世界各地患者提供治療。我們的工作是幫助加拿大患者。我們的健保系統也不允許我們接收來自世界各地的病人。」
於是我再看了2016年的其他文章,現再來看看這個療法是怎麼做的吧!請注意以下的紅字部分
絕非虛言:多發性硬化症幹細胞療法獲得成功
2016-06-16 10:00:00
這是上一篇主角珍妮弗‧莫爾森 (Jennifer Molson)之前的照片
21歲時,詹尼弗·莫爾森(Jennifer Molson)白天上班,晚上讀夜校,努力追求她當警察的夢想。但噩耗突然降臨,她被診斷出患有多發性硬化症(MS)。一天早晨,她醒來時感到一隻手發麻,不到一周,左臂失去知覺。
五年後的2001年,莫爾森已住進渥太華醫院,24小時都需要人護理,無論去哪兒都離不開手杖、助行架或者輪椅。周末出院和當時還是男朋友身份的亞倫共度二人世界時,事事都要靠他幫忙。亞倫幫她把食物切成小塊,幫她洗澡穿衣。當她大小便失禁時,亞倫還要把她帶到衛生間。
「胸部以下都沒有知覺。」莫爾森說,「我可以把手伸進沸水,用火燒自己。我摸著一塊布,卻不知道它是不是砂紙。」她患有嚴重的多發性硬化症,對已有藥物沒有任何反應,治癒希望渺茫。
兩年後,她的人生突然出現了轉折。「我走過通道,在我的婚禮上起舞。這是我一直以來的夢想。」2003年,她和亞倫攜手走進了婚姻的殿堂。
15年後的今天,莫爾森既能上山滑雪,也能下水泛舟。如今,她是渥太華醫院的研究助理。
就連聲名卓著的醫學專家都嘖嘖稱奇,把發生在她身上的事情稱為「奇蹟」:具有極強侵略性的多發性硬化曾經很可能讓莫爾森全身癱瘓乃至喪命,但現在卻從她的體內幾乎完全消失。
改變莫爾森一生的,是她2002年參與了加拿大的一項醫學研究,接受了化療和幹細胞骨髓移植。當時共有24名多發性硬化症患者接受了這種高風險的實驗性療法。其中,70%的患者出現了病情停止惡化或者逆轉的跡象。
6月9日發表於醫學雜誌《柳葉刀》上的一篇論文記錄了他們的實驗。這種療法開創了歷史先河,它在不藉助多發性硬化症藥物的情況下,取得了長期療效,徹底阻止了這種疾病。
「大家都在猶豫要不要使用『治癒』這個詞,但那些病人確實被治癒了。」渥太華衛生研究院再生醫學計劃和斯普羅特幹細胞研究中心主任麥可·魯德尼克(Michael Rudnicki)說,「詹尼弗·莫爾森曾經坐在康復中心的輪椅上,無法工作。但現在,她滑雪,上班,結了婚,有了駕照。我認為,這將成為治療進行性多發性硬化症的新標準。」魯德尼克沒有參與這項研究。
「我最大的希望就是病情穩定」
全球大約有2000萬多發性硬化症患者,其中,加拿大和美國北部等氣候溫和地區的女性發病率較高。
多發性硬化症患者的免疫系統不是保護身體免受外來入侵者的破壞,而是反噬其主,對髓磷脂造成嚴重傷害。髓磷脂是大腦和脊髓神經纖維的保護層。
最終,這些攻擊會變得極具破壞力,摧毀神經和髓磷脂,中斷大腦和身體之間的信息傳遞,導致麻木、行走困難甚至失明等症狀。
但不是所有的多發性硬化症患者都有相同的症狀表現。復發-緩解型患者的病情時好時壞,他們的症狀會持續幾天或數周,但在隨後的幾周、幾個月甚至幾年裡又會緩解。
就大多數這類患者而言,緩解期會越來越短,最終消失,然後進入一個新的階段,名為「繼發-進行性多發性硬化症」。
幹細胞如何讓莫爾森的免疫系統煥發新生
她同意加入這項醫學研究後,醫生立刻開始治療。首先,他們對她進行短程化療,以刺激造血幹細胞的產生,這能在她的血液中重建免疫系統。然後,他們使用一台機器,讓她的血液在七個小時內進行32次體外循環,以便收集幹細胞。接著,這些幹細胞被凈化,抹除對多發性硬化症的所有記憶,最後通過輸血的方式移植到莫爾森體內。
這種療法最痛苦的地方在於:莫爾森不得不忍受10天的化療。這消滅了「生病」的免疫系統,好讓幹細胞被凈化的新免疫系統取而代之。但這段經歷非常難受。莫爾森將之比作「地獄」。
「我被插了一根餵食管,因為我總是嘔吐。」她說,「我咽不下食物。」
產生健康的新免疫系統意味著,莫爾森的身體不得不重新學習如何防範致病菌和病毒。她必須再次注射兒時打過的疫苗。她也更容易感染,在移植後不久出現了血液感染、皰疹和嚴重的膀胱感染。
上圖中可以發現失敗率還是不少
「我花了至少一年時間,才開始覺得自己又像個人了。」莫爾森說。
在移植後的一年半左右,她開始慢慢恢復到病前狀態:不用手杖走路,去雜貨店買東西,不必每天下午都打盹。
「我想,或許我可以重新去上班了。」她說。2006年,也就是接受治療後的第四年,她找了一份全職工作。(她說,在親身體驗了醫學研究是如何能夠改變人們的生活後,她選擇了到渥太華醫院工作。)
現年41歲的莫爾森說:「14年來,我沒有出現過任何多發性硬化的症狀,也沒有服用任何治療多發性硬化的藥物。」這非常了不起,因為這種疾病的患者通常每天都要吃藥或者頻繁打針。
但幹細胞移植療法也給她留下了一個不好的副作用。由於化療損壞了她的卵巢,使她提前進入絕經期,因此她正在接受激素替代治療,而且無法懷孕。
她還必須特別小心感染。「三周前,我去牙科診所,我不得不先使用抗生素,然後才敢洗牙。」她說,「對於免疫系統的某些部分,我仍然必須謹慎對待。」
在其他方面,莫爾森說,她覺得自己就像21歲被診斷出患病之前那麼健康。「我不認為一切都是理所當然的。我有了第二次生命。」
只有5%的多發性硬化症患者符合使用這種新療法的條件
上述《柳葉刀》論文的兩位研究者:弗里德曼醫生(右)和阿特金斯醫生(左)
給予莫爾森第二次生命的這項醫學研究具有驚人的廣度和執行力:加拿大的血液學家和神經學家在多家醫院裡開展研究,從概念提出到論文發表,持續了近20年。它基於數十年來對多發性硬化症、幹細胞以及免疫系統的基礎性研究,包括對血癌和骨髓癌患者使用幹細胞移植療法的多年經驗。
也有其他科學家對多發性硬化症患者採取了類似的治療手段,並且取得了積極的結果,但阿特金斯團隊的成果最為突出:徹底阻止這種疾病對大腦的攻擊——在如此長的隨訪期內,在所有存活的患者中,沒有復發,也沒有在核磁共振檢查中發現新的病變。
不過,有幾點需要注意。這項研究的樣本量很小,而且缺乏對照組。還需要進行更大規模的實驗來證實結果的有效性。此外,像莫爾森這樣的病人在更長的時間後會發生什麼,答案也不清楚。
領導這項研究的渥太華醫院血液學家哈里·阿特金斯(Harry Atkins)指出,只有大約5%的多發性硬化症患者符合使用這種療法的條件,也就是患有進行性多發性硬化症、對其他任何療法都沒有反應的少數人。
並不是參與實驗的所有人都像莫爾森那樣取得了顯著療效。在24名患者中,70%的人出現了病情停止惡化或者逆轉的跡象,但其餘30%的人則繼續惡化。
研究人員認為,這少部分人在接受治療時,病情已經太過嚴重。「在早期階段,當免疫系統失靈時,大腦能夠在一定程度上自我修復,因此殘疾往往會好轉。」阿特金斯解釋說,「但隨著時間的流逝,大腦無法再自我修復。」
還有一位患者死亡,因此在這種情況下,該療法的死亡率約為4%。接受幹細胞移植療法後出現嚴重感染的情況很常見,比如莫爾森遇到的那種,或者更加糟糕。
由於其他治療多發性硬化症的藥物副作用更小,對一些患者也有療效,因此醫生建議只把幹細胞移植療法作為最後的手段。(阿特金斯說,從理論上來講,大醫院附屬的大多數血液和骨髓移植中心都可以做這種療法,但目前只有少數在做。)
還有費用問題:阿特金斯表示,每位患者的治療費大概是5萬到6.5萬美元,而且是在一切順利的情況下。
此外,長期療效尚不明確,像莫爾森這樣的患者,在10年、20年或者50年後會是什麼樣,我們並不清楚。
「我們知道,一些接受幹細胞移植療法後存活下來的癌症患者,他們被治癒了,並且活了很久。」阿特金斯說。
阿特金斯及其團隊一直在研究這種幹細胞療法的其他應用。他們成功地逆轉了一例「僵人綜合徵」,這種罕見的神經系統疾病會導致肌肉收縮,直至完全僵硬。據稱,這種療法還將用於治療重症肌無力,這是另外一種目前難以治癒的自身免疫系統疾病。
在醫學上,治癒是極其罕見的。在阿特金斯看來,現在就認為這種療法能夠治癒多發性硬化症,還為時過早。「我們對病人的隨訪時間只有13年,很難說今後的10年到20年里會發生什麼。在知道確切的結果之前,不能將其稱之為治癒手段。」
目前,阿特金斯選擇使用「奇蹟」這個詞。「看到病人康復,回到原來的人生軌道,這在我看來就是個奇蹟。」他說,「我們覺得很值得,效果超出了我們的預料。看到這種療法能對病人有這麼大的幫助,我們感到由衷地高興。」
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通往天堂的路,必先經過地獄。
你能忍受如珍妮弗‧莫爾森的地獄之路嗎?
而且只有5%的病患適用,再加上成功率只有30%。
我絕對相信通往天堂的路不只有一條!
另一條將會在東方出現:需要耐心,恆心和 靜心。